Avanços científicos aceleram a transformação de doenças antes incuráveis em condições tratáveis, enquanto desafios éticos e de acesso ainda moldam o debate mundial.
A terapia gênica, por décadas considerada uma promessa distante, tornou-se uma das áreas mais revolucionárias da medicina moderna. Com a capacidade de corrigir, substituir ou silenciar genes defeituosos, essa tecnologia tem permitido resultados antes inimagináveis, especialmente no tratamento de doenças raras e hereditárias.
Nos últimos anos, tratamentos baseados em vetores virais e na edição precisa de DNA — como CRISPR-Cas9 — saíram do laboratório para alcançar pacientes, oferecendo melhor qualidade de vida e, em alguns casos, cura definitiva. Exemplos incluem terapias aprovadas para atrofia muscular espinhal, alguns tipos de cegueira hereditária e distúrbios hematológicos como talassemia e anemia falciforme.
Apesar dos avanços, especialistas destacam que os maiores desafios atuais envolvem segurança a longo prazo, custo elevado e a necessidade de regulamentações éticas claras. A terapia gênica continua avançando rapidamente, e sua consolidação como tratamento amplamente acessível depende de soluções que permitam reduzir custos e ampliar o alcance para sistemas de saúde públicos e privados.
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